12月1日，安斯泰来（Astellas）和Dyno Therapeutics宣布，两家公司近日达成了一项研发协议，将利用Dyno的人工智能CapsidMap技术平台，开发新一代腺相关病毒（AAV）载体，用于递送靶向骨骼肌和心肌的基因疗法。
目前的基因疗法主要局限于使用少数天然存在的AAV载体，这些载体受到递送、免疫、负载大小和制造挑战的限制。Dyno专有的CapsidMap技术平台采用人工智能技术设计新型衣壳。这一平台应用前沿的DNA文库和新一代DNA测序，能够高通量地测量AAV衣壳在体内递送基因疗法的特性。CapsidMap平台的核心是利用机器学习，和Dyno大量实验数据构建的先进搜索算法，来构建创新AAV衣壳。
CapsidMap平台不但能够优化AAV衣壳的组织靶向性和免疫逃逸特性，还能提高衣壳的负载能力和可制造性。它可以通过人工智能算法，迅速筛选具有特定特征的AAV衣壳并且进行迭代优化，加强AAV跨多个器官递送的能力，从而能对许多疾病进行更有效的全身性治疗。该平台目前有能力筛选数十万至数百万个衣壳，并在体外和体内对其进行测试。
根据协议条款，Dyno将设计具有改善功能特性的新型AAV衣壳用于基因疗法递送，而安斯泰来将负责进行临床前、临床和商业化活动，包括使用该新型衣壳的基因疗法候选产品的制造。Dyno将获得1800万美元的预付款，并有资格获得超过16亿美元的里程碑付款。
Dyno的首席执行官和联合创始人Eric D. Kelsic博士表示：“我们很高兴能与安斯泰来合作，共同为有巨大未满足需求的患者开发新疗法。这一合作的达成证明了Dyno的平台的灵活性，能够精确地设计基因治疗载体，实现靶向多器官的特异性递送。”